LA
TERAPIA DE GENES Un objetivo de la tecnología de recombinant-ADN es la cura de enfermedades humanas genéticamente basadas
por el uso de transferencias de genes de individuos sanos. Los genes terapéuticos pueden ser introducidos directamente en una célula por varios procesos químicos o físicos que hacen la membrana de célula temporalmente permeable al ADN extranjero. Un método de transferencia indirecto incorpora un gene beneficioso en el material genético de un virus, que es permitido entonces infectar la célula objetivo. El método más eficiente de transferir genes es usar un tipo del virus de ARN llamado un retrovirus. Después de infectar una célula de anfitrión, el retrovirus hace una copia de ADN de sí, que es insertado entonces en el material genético de la célula de anfitrión. El primer proceso de
terapia de genes era en 1990, implicando a un niño que no podía producir la enzima adenosine deaminase (ADA),que es crucial para el desarrollo normal del sistema inmunológico. Los Lymphocytes fueron quitados de la sangre del niño y retrovirally cambiado por la adición de un gene de ADA. Estas células fueron devueltas entonces a la corriente sanguínea del niño. Un procedimiento de transferencia de genes diferente fue desarrollado para el uso en un grupo de pacientes con el cáncer de piel de melanoma malévolo. Esto implicó encerrar copias de genes para una proteína llamada HLA-B7 en gotitas de grasa (liposomas) que facilitan el paso de ADN en células. Los liposomas fueron inyectados directamente en un tumor, permitiendo a los genes entrar en las células cancerosas. Cuando las células producen la proteína HLA-B7,se hace incorporado en sus membranas donde esto atrae las células T del sistema inmunológico del paciente a las células malévolas, que son destruidas entonces. Desde el primer proceso en 1990, más de 100 pacientes se han sometido a varios procedimientos de transferencia de genes, implicando varias enfermedades genéticas. Éstos incluyen la hemofilia, cystic fibrosis, y hypercholesterolemia familiar. Todos los informes indican que hubo una medida de éxito en el trato de la enfermedad particular, pero ninguna reclamación de una cura absoluta.